科学视点

意大利造出研究脆性X综合征的3D脑类器官

  近日,罗马大学与意大利技术研究院联合造出3D脑类器官(brain organoids),作为脆性X综合征(Fragile X Syndrome)的研究模型,有望在体外研究该疾病的分子机制并测试药物,相关研究结果发表在《细胞死亡与疾病》(Cell Death and Disease)期刊上。
  3D脑类器官是从人类干细胞中生成的人造三维细胞结构,可再现真实器官的特征。这些是体外模型,从生理学和病理学的角度都显示出与人类非常相似的条件,并且可以模仿体外细胞之间的相互作用。近年来,衍生自诱导性多能干细胞(iPS细胞)的人脑类器官的发展,减少了研究活动中使用动物模型的试验,并为神经疾病的研究开辟了新视野。
  脆性X综合征是与X染色体上FMRP基因突变相关的遗传性疾病,会引起认知障碍、学习和人际关系问题。在这项研究中,从iPS细胞发展而来的经典细胞培养物(2D)和脑类器官(3D)在体外可重现脆性X综合征的一些典型特征,从而使研究人员能够研究该疾病的分子机制,证明FMRP蛋白在适当地支持神经元和神经胶质细胞增殖中的必要性,并在人脑发育中设定正确的兴奋-抑制比率。


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